IA en recherche clinique : le développement rapide de l’intelligence artificielle va transformer profondément chaque étape de la recherche clinique. Le rapport du groupe de travail AIS/F-CRIN 2025 montre clairement que nous sommes sortis du stade expérimental : l’IA constitue désormais un ensemble d’outils opérationnels capables d’accélérer les essais, d’améliorer leur précision et de réduire les biais méthodologiques tout en restant compatibles avec les exigences des agences réglementaires.
Cet article donne des exemples concrets de ce que nous pouvons mettre en œuvre aujourd’hui : quels outils reposent déjà sur des preuves solides et des cas publiés ? Comment l’IA peut-elle réellement soutenir les promoteurs, industriels comme académiques ?
IA en recherche clinique : identifier automatiquement les patients éligibles (NLP & Dossiers Médicaux Électroniques)
L’un des leviers les plus immédiatement opérationnels concerne l’utilisation du NLP (Natural Language Processins – Traitement automatique du langage) pour extraire, depuis les dossiers médicaux électroniques, les informations nécessaires à l’éligibilité des patients.
Le rapport souligne que ces outils permettent de repérer en quelques minutes des candidats pour un essai clinique à partir d’informations non structurées — un travail qui, traditionnellement, mobilise des attachés de recherche clinique pendant des semaines.
Les entrepôts de données, notamment hospitaliers, facilitent cette automatisation. Certains systèmes peuvent même suggérer pour d’autres essais le profil d’un patient qui peut correspondre.
Cependant l’hétérogénéité actuelle des systèmes et des bases de données limitent encore l’utilisation à grande échelle des solutions d’IA.
Sélectionner les bons patients grâce à des modèles pronostiques puissants
Un modèle pronostique permet d’identifier les patients les plus susceptibles de progresser rapidement, d’avoir un événement ou de répondre à un traitement. La mise en œuvre de l’enrichissement pronostic nécessite le déploiement du modèle au moment de l’inclusion des patients dans l’essai clinique afin de pouvoir déterminer leur éligibilité.
Le rapport détaille un exemple significatif, ainsi dans la maladie d’Alzheimer, un modèle utilisant des données multimodales a permis de prédire le déclin cognitif, à partir notamment de l’analyse des déformations de l’hippocampe avec de bien meilleures performances que les modèles existants.
Un modèle multimodal pourrait permettre de réduire de 40 % la taille d’échantillon nécessaire pour détecter un effet clinique.
Optimiser la randomisation grâce aux algorithmes d’IA
Le rapport décrit l’apport de modèles d’optimisation capables d’équilibrer les bras de traitement sur des variables cliniques nombreuses et complexes, bien mieux qu’une randomisation classique.
Ces approches permettent — selon les études citées — de réduire la taille nécessaire de l’essai de 25 à 50 %, un chiffre particulièrement pertinent dans les maladies rares ou les essais de phase II où chaque inclusion compte.
La randomisation « augmentée » par IA n’est pas un concept : c’est une approche robuste, validée méthodologiquement, et qui répond aux limites concrètes auxquelles se heurtent les promoteurs (coûts, recrutement lent, risques de déséquilibre entre bras).
Suivre l’observance grâce à l’IA (ex : reconnaissance d’image)
Certains dispositifs innovants permettent de vérifier automatiquement que le traitement est pris, via une photo ou un selfie analysé par IA.
Même si l’acceptabilité patient demeure un point de vigilance — ce que souligne également le rapport — ces solutions répondent à un enjeu méthodologique majeur : dans de nombreux essais, la variabilité de l’adhésion au traitement perturbe l’interprétation des résultats.
À court terme, ces outils peuvent être utiles dans les essais décentralisés, les essais nécessitant une forte régularité de prise ou les études portant sur l’observance elle-même.
Exploiter les capteurs et objets connectés pour obtenir un suivi clinique continu
Les outils connectés (montres, accéléromètres, patchs, capteurs physiologiques) génèrent de grandes quantités de données. L’IA permet désormais de les interpréter en temps réel et de les traduire en critères de jugement pertinents
Cette transformation ouvre la voie à des essais plus sensibles, moins dépendants des visites en centre. Elle permet également de capter des micro-signaux qui échappent aux méthodes traditionnelles (mobilité, sommeil, démarche, fluctuations de symptômes…).
Le rapport indique également que le NLP peut aider à « adjudiquer » certains critères de jugement directement à partir de textes médicaux, ce qui complète les données issues des capteurs.
Renforcer l’analyse statistique grâce au score pronostique PROCOVA™
Dans l’analyse de l’efficacité des essais cliniques, des variables d’ajustement sont couramment prises en compte pour corriger les effets confondants causés par des covariables influençant le critère de jugement. Le rapport insiste sur l’intérêt d’utiliser des variables pronostiques issues de modèles d’IA pour ajuster les analyses dans un essai randomisé.
Cette approche permet de réduire la variabilité et d’augmenter la puissance statistique sans modifier la randomisation, ce que les agences apprécient.
Le score PROCOVA™ fait partie des rares outils explicitement reconnus par l’EMA, qui a confirmé ses garanties méthodologiques.
Ce point est essentiel : il montre que l’IA peut être intégrée dans un cadre réglementaire strict, à condition que la transparence et la validation soient au rendez-vous.
Le rapport détaille également des modèles issus d’images histologiques (MesoNet, HCCnet), encore exploratoires mais très prometteurs.
Simuler des essais grâce aux modèles in silico et aux patients virtuels
Les modèles in silico sont de plus en plus utilisés pour simuler des essais cliniques complets avant de les lancer. Ces méthodes exploitent des bases de données cliniques en utilisant des outils mathématiques et informatiques pour établir des corrélations statistiques entre les informations disponibles et les connaissances existantes.
Le rapport distingue deux types de modèles :
- les modèles mécanistes, fondés sur la physiopathologie (IA basée sur l’entrainement des données)
- les modèles IA, capables de générer des cohortes artificielles via des techniques telles que les auto-encodeurs variationnels (données artificielles générées à partir de données réelles afin de constituer des cohortes augmentées combinant patients réels et patients artificiels)
Le rapport cite plusieurs cas d’usage avancés :
- un simulateur validé dans la maladie d’Alzheimer utilisé pour optimiser les critères d’inclusion et la durée d’essai ;
- un modèle pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD-CTSP), encore exploratoire ;
- une simulation complète d’un essai cardiovasculaire (étude SIRIUS), permettant d’anticiper les effets d’un traitement hypolipémiant sur la survenue d’événements cardiovasculaires majeurs.
Ces outils sont particulièrement utiles dans les situations où les essais classiques sont difficiles : populations rares, contraintes éthiques, absence de comparateur pertinent.
Bien que les agences n’aient pas encore validé un essai reposant intégralement sur des patients simulés, elles reconnaissent officiellement l’intérêt de ces approches et encouragent leur développement, ce qui en fait un domaine à très fort potentiel.
Conclusion : l’IA en recherche clinique est une réalité en cours
L’analyse du rapport montre que l’IA ne remplace pas l’essai randomisé, mais en améliore chaque étape : le recrutement, la randomisation, la mesure des résultats, l’analyse statistique et même la conception des protocoles.
Plusieurs des méthodes décrites sont déjà utilisées dans des essais réels, certaines ont reçu un avis favorable de l’EMA, et d’autres sont en cours de qualification.
Voir l’article sur le même sujet : Intelligence artificielle pour la recherche clinique : un levier majeur pour accélérer le développement des médicaments
